視網(wǎng)膜色素變性（RP）曾被稱為"不治之癥"，但2025年的醫(yī)學(xué)革命正在改寫結(jié)局。上海交通大學(xué)團(tuán)隊(duì)用先導(dǎo)編輯技術(shù)在小鼠模型，美國(guó)Nanoscope公司的MCO-010光遺傳療法讓失明患者重見(jiàn)光影，中眸醫(yī)療的ZM-02基因治療進(jìn)入臨床階段，本文將揭示這些突破性療法如何從實(shí)驗(yàn)室走向病床，為RP患者點(diǎn)亮希望之光。

一、視網(wǎng)膜色素變性可以治療嗎？

視網(wǎng)膜色素變性是不可以被治療好的，但是有很多方法可以控制視網(wǎng)膜色素變性的發(fā)展和視力矯正，看下視網(wǎng)膜色素變性新的治療方法：

（一）視網(wǎng)膜色素變性基因治療：改寫致病基因的武器

1. 先導(dǎo)編輯技術(shù)（Prime Editing）

上海交通大學(xué)團(tuán)隊(duì)在《Nature Communications》發(fā)表突破：通過(guò)腺相關(guān)病毒（AAV）遞送編輯工具，成功修復(fù)rd1小鼠的Pde6b基因無(wú)義突變，39%的PDE6B蛋白表達(dá)，視力改善持續(xù)26周，該技術(shù)無(wú)需切割DNA鏈，脫靶率低于0.1%。

2. 光遺傳新療法

MCO-010：美國(guó)Nanoscope公司開(kāi)發(fā)的突變不可知療法，通過(guò)玻璃體注射表達(dá)多特征視蛋白。IIb期試驗(yàn)顯示，76周后高劑量組視力提升0.539 LogMAR（相當(dāng)于看清視力表多5行），89%患者通過(guò)物體識(shí)別測(cè)試。

ZM-02：中眸醫(yī)療研發(fā)的AAV載體療法，將光敏蛋白基因?qū)胍暰W(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞。I期試驗(yàn)使晚期RP患者從光感提升至物體定位能力。

3. 基因替代療法

針對(duì)特定突變類型（如RPGR基因），Beacon公司的AGTC-501在X連鎖RP患者中實(shí)現(xiàn)低亮度視力提升，2期試驗(yàn)達(dá)主要終點(diǎn)。

（二）視網(wǎng)膜色素變性細(xì)胞治療：重建視網(wǎng)膜的再生革命

1. 視網(wǎng)膜祖細(xì)胞移植

加州大學(xué)團(tuán)隊(duì)將GMP級(jí)祖細(xì)胞注入RP患者玻璃體，3年隨訪顯示光感受器存活率提升42%，8年DM發(fā)生率降低7%；該療法通過(guò)分泌神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子延緩細(xì)胞凋亡。

2. 細(xì)胞衍生光感受器

日本理研所利用iPS細(xì)胞培育視桿細(xì)胞，移植后與宿主神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)建立突觸連接，在靈長(zhǎng)類模型中30%明暗分辨能力，預(yù)計(jì)2026年進(jìn)入臨床。2美3佳6網(wǎng)z.com

（三）視網(wǎng)膜色素變性輔助療法：延緩病程的實(shí)戰(zhàn)策略

1. 維生素A聯(lián)合療法

每日15000IU維生素A棕櫚酸酯+ω-3脂肪酸，可延緩視野縮小速度25%（Berson方案，適用于常染色體顯性RP）。

2. 仿生視覺(jué)設(shè)備

Argus II：60電極視網(wǎng)膜假體使患者識(shí)別字母輪廓，需配合外置攝像頭，國(guó)內(nèi)定價(jià)98萬(wàn)元左右。

Alpha-AMS：1500像素微芯片植入術(shù)，在歐盟獲批用于晚期RP，物體識(shí)別率達(dá)71%。

3. 光熱調(diào)控技術(shù)

意大利團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)的Ziapin2分子，單次注射視網(wǎng)膜ON/OFF通道，小鼠模型光反射靈敏度82%，持續(xù)14天。236z.com

視網(wǎng)膜色素變性可以治療嗎？不能被治療，但是視網(wǎng)膜色素變性新的治療方法：基因治療、細(xì)胞治療、輔助療法可以控制病情而且有幾率能保住80%視力！

二、2025年臨床視網(wǎng)膜色素變性新的治療方法

以下是視網(wǎng)膜色素變性新的治療方法表格：

在國(guó)內(nèi)治療、控制視網(wǎng)膜色素變性比較好的眼科醫(yī)院有北京同仁眼科、吉林恒達(dá)醫(yī)院眼科（專門研發(fā)治療視網(wǎng)膜色素變性技術(shù)）等。

"視網(wǎng)膜色素變性可以治療嗎？"在2025年已有肯定答案。從基因編輯的修復(fù)到光遺傳學(xué)的功能重建，23項(xiàng)臨床試驗(yàn)正在改寫RP治療格局?，F(xiàn)在通過(guò)"臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心"官網(wǎng)，可查詢北京同仁醫(yī)院、等機(jī)構(gòu)的入組信息，部分項(xiàng)目提供治療費(fèi)用全免。抓住時(shí)間窗治療，是守護(hù)殘余視力的關(guān)鍵。